„Klinické studie nejsou byznys v klasickém slova smyslu, ale spolupráce všech stran s cílem posunout léčbu a péči o pacienty dál,“ říká v druhé části rozhovoru Zdravé Zprávy ke klinickým studiím v Česku PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.
Zdravé Zprávy pokračují v druhé části rozhovoru s PharmDr. Lenkou Součkovou, Ph.D. z Lékařské fakulty Masarykovy univerzity v Brně, Farmakologického ústavu. Ta platí za přední odbornici v provádění klinických studií v Česku, ale i v Evropě.
Jestli chceme více klinických studií, musíme zrychlit, říká Lenka Součková
To je dáno i tím, že působí jako školitelka v evropském programu EUPATI, který vzdělává zástupce pacientských organizací nejen v oblasti klinických studií, ale představuje jim fungování celého farmaceutického průmyslu. To proto, aby věděli, jak s ním mohou spolupracovat, a tak i mohli zlepšit postavení pacientů.
—
Proč jsou podle vás klinické studie v ČR důležité, kde vidíte jejich největší přínos?
Klinické studie jsou základem veškerého pokroku v medicíně. Každý nový lék nebo nová léčebná strategie, kterou dnes považujeme za standard, musela projít právě klinickým výzkumem. Bez klinických studií by vývoj nových léčiv a léčebných postupů jednoduše nebyl možný.
A z pohledu pacientů?
Z pohledu pacientů je jejich přínos velmi konkrétní. Umožňují přístup k nejnovějším léčebným možnostem, často v situaci, kdy už standardní léčba nefunguje nebo je omezená. Pacienti se navíc ve studiích velmi pečlivě sledují. To většinou přinese rychlejší diagnostiku a důslednější kontrolu zdravotního stavu.
Součástí studií jsou i lékaři a nemocnice. Co těm přináší klinické studie?
Lékaři se díky klinickým studiím udržují na špičce odbornosti. Pracují s nejnovějšími poznatky a technologiemi a zapojují se do mezinárodního výzkumu. Zároveň se tím zlepšují a sjednocují diagnostické a léčebné postupy. To pozitivně dopadá i na pacienty mimo klinické studie. A pak jsou tu zdravotnická zařízení, ale i celý zdravotnický systém. Zde je důležitý ekonomický rozměr. V rámci klinických studií hradí zadavatel, farmaceutická firma, nejen samotné léčivo, ale i mnoho vyšetření a dalších zdravotních úkonů. To znamená úsporu pro systém veřejného zdravotního pojištění. A aniž by to bylo na úkor kvality péče – právě naopak. Klinické studie tak posouvají celý zdravotní systém dopředu.
Z klinických studií profitují všichni
Klinické studie jsou tedy – abych tak řekl – přínosem pro všechny. Jak je ale vnímají farmaceutické firmy?
Ano, klinické studie dávají smysl, protože z nich profitují všichni. Kdyby přínos byl jen pro jednu stranu, systém by dlouhodobě nefungoval. Bez klinických studií by medicína jednoduše stagnovala. A i pro pacienty je přínos zásadní. Dostávají se k nejmodernější léčbě, často dříve, než je běžně dostupná. Lékaři a zdravotnické týmy, jak jsem řekla, díky klinickým studiím zůstávají v kontaktu se světovou špičkou.
Klinických studií se ženy s rakovinou prsu nebojí. Mají ale svá pravidla
Pracují s nejnovějšími postupy, učí se nové metodiky a mohou se odborně rozvíjet. Což má přímý dopad na kvalitu péče i mimo samotné klinické studie. Nemocnice z klinických studií samozřejmě také mají přínos. Zadavatelé studií hradí nejen léčivo, ale i zmíněná vyšetření, práci zdravotnického personálu. Tyto prostředky pak mohou nemocnice využít k dalšímu rozvoji.
A farmaceutické firmy?
I ty z nich profitují, protože právě data z klinických studií jsou základem pro registraci nových léčiv. To je ale legitimní a nezbytná součást celého procesu.
Procesu, ve kterém se ročně jenom v Česku protočí, počítám, miliardy korun?
Finance jsou samozřejmě důležité, ale nehrají hlavní roli v tom smyslu, že by převažovaly nad bezpečností nebo etikou. V klinických studiích je vždy na prvním místě bezpečí pacienta a přísná pravidla, která musí být splněna. Peníze jsou důležitým nástrojem, aby systém mohl fungovat, ale nejsou jeho hlavním cílem. A to je možná ten nejdůležitější můj osobní pohled. Klinické studie nejsou byznys v klasickém slova smyslu, ale spolupráce všech stran s cílem posunout léčbu a péči o pacienty dál.
Klinické studie zachraňují životy, kde ostatní selhalo
Mohla byste uvést nějakou konkrétní klinickou studii, která pomohla pacientům, zachránila jim život, zlepšila jim život?
Upřímně řečeno, za každým lékem, který dnes běžně používáme, stojí úspěšné klinické studie. Díky nim dnes žijeme v době, kdy máme pro většinu onemocnění k dispozici léčbu. Léčbu, která buď řeší samotnou příčinu nemoci, nebo alespoň výrazně zmírňuje její dopady a zlepšuje kvalitu života pacientů. Právě klinická hodnocení umožnila vzniknout široké paletě léčiv, která dnes považujeme za samozřejmost.
I klinicky testované léky uzdravují. Lidé v Česku o nich ale nevědí
Jaké jsou trendy v zaměření klinických studií?
Jednoznačně vidíme, že se výzkum postupně přesouvá tam, kde jsou potřeby stále největší. To znamená do oblastí, kde léčba zatím není dostatečně účinná. Typicky jde o vzácná onemocnění nebo velmi agresivní nádorová onemocnění. Naopak například v kardiologii dnes vzniká méně nových studií než dříve. Na druhé straně zase výrazně přibývá výzkum v oblasti metabolických onemocnění.
Přesto se vás znovu zeptám na konkrétní příklad studie, která byla podle vás, jak bych to řekl, ukázkově prospěšná?
Pokud mám zmínit konkrétní příklad, velmi ráda uvádím jednu klinickou studii z oblasti pediatrické onkologie. Jejím zadavatelem byla Masarykova univerzita. To je mimochodem důležité – ukazuje to, že zadavateli klinických studií nemusí být jen farmaceutické firmy, ale i akademické instituce.
Rozumím… Ale o co šlo v této studii?
V této studii se jednalo o vysoce personalizovanou imunoterapii, která byla využívána jako nadstavba k cílené léčbě u dětí s velmi agresivními nádory. Studie se realizovala deset let a sledovala nejen účinnost, ale hlavně dlouhodobou bezpečnost a dopady léčby na kvalitu života. Pro mnoho pacientů přitom tato léčba představovala reálnou šanci tam, kde jiné možnosti selhávaly. A jen tím tento příběh nekončí. V současné době se připravuje další fáze této studie, která navazuje na získaná data a zkušenosti. Právě to je krásný příklad toho, jak klinický výzkum může krok za krokem měnit prognózu pacientů a posouvat hranice toho, co je v medicíně možné.
Farmaceutické firmy v Česku
Které farmaceutické firmy v Česku realizují klinické studie? A na co se zaměřují?
V České republice se provádí klinické studie především pod hlavičkou velkých inovativních farmaceutických společností, globálních firem, gigantů. Jejich hlavní rozhodovací centra ale většinou sídlí v jiných evropských zemích, typicky ve Francii, Německu, Švýcarsku nebo ve Velké Británii. Právě tam se pak rozhoduje o tom, ve kterých zemích se budou pacienti do konkrétní studie nabírat.
CZECRIN se zapojí do opětovného rozhýbání klinických studií v Česku
Jak tato vedení vnímají Česko z pohledu umístění klinické studie?
Pro tyto společnosti je klíčové, aby si vybraly země, kde se jim podaří rychle a kvalitně naplnit nábor pacientů. A pak kde mají jistotu, že celý proces proběhne v souladu s přísnými regulačními a etickými požadavky. Česká republika je v tomto ohledu vnímána pozitivně, a to zejména díky kvalitním centrům, zkušeným lékařům a dobré kvalitě dat.
Pro jiné jsme zapomněli na to zaměření studií, na co se u nás nejvíce soustředí?
Pokud jde o zaměření studií, nejčastěji se jedná o oblasti, kde dnes probíhá nejintenzivnější vývoj nových léčiv. Patří sem především onkologie, vzácná onemocnění, imunologie, neurologie, ale také kardiologie a metabolická onemocnění. Jako je například diabetes nebo obezita. Jsou to oblasti s vysokou nenaplněnou léčebnou potřebou a zároveň s rychlým vědeckým pokrokem.
Eli Lilly zvedla tržby. Zveřejnila i výsledky studie tablety na hubnutí
Důležitým faktorem je i to, že v těchto oborech je stále více léčby vysoce cílené nebo personalizované. To ale zároveň klade velké nároky na kvalitu klinických studií, infrastrukturu center i spolupráci s pacienty. Právě tady má Česká republika potenciál být pro zadavatele atraktivní. To ale jen za předpokladu, pokud dokáže nabídnout nejen odborné zázemí, ale i dobře fungující systém zapojení pacientů a jejich organizací.
Jak nalákat farmaceutické firmy do Česka
Co je klíčové pro to, aby se do Česka vracely? A co je důležité, abychom dostali do Česká i ty firmy, které u nás klinické studie zatím neprovádějí?
Farmaceutické firmy se vracejí do zemí, kde mají jistotu kvality, rychlosti a spolehlivosti. Potřebují vědět, že schvalování poběží předvídatelně, že centra budou schopná rychle nabírat pacienty a že celý proces proběhne transparentně a v souladu s pravidly. Česká republika má v tomto směru velmi dobré výchozí podmínky – kvalitní zdravotní péči, zkušená centra a dobrou reputaci v klinickém výzkumu. Teď je důležité tyto silné stránky systematicky rozvíjet a lépe komunikovat navenek. Což má podpořit i připravovaná národní strategie pro klinický výzkum.
A co lékaři, jakou ti v tom hrají roli?
Z dlouhodobého pohledu je klíčové vzdělávání nové generace lékařů a výzkumníků, ale i větší zapojení pacientů. Například dobře nastavené registry pacientů a dobrovolníků mohou výrazně pomoci s náborem a zároveň dát pacientům aktivnější roli v klinickém výzkumu.
O jaké farma firmy bychom měli mít zájem, aby u nás prováděly klinické studie?
Zájem bychom měli mít o všechny typy firem. O velké inovativní farmaceutické společnosti, menší biotechnologické firmy, ale i o výrobce generik. I generické společnosti totiž musejí svá léčiva klinicky ověřit, než je dají na trh. A i ty jsou velmi často citlivé na rychlost a předvídatelnost prostředí.
Jak k nám i tyto firmy dostat?
Všem firmám bychom měli nabízet především stabilní, transparentní a funkční systém. Firmy potřebují vědět, že se v českém prostředí dokážou rychle zorientovat, že schvalování a smluvní procesy nebudou zbytečně zdlouhavé a že klinická centra budou schopná efektivně nabírat pacienty. Právě tady může velmi pomoci lepší zapojení pacientů a jejich organizací, například prostřednictvím registrů dobrovolníků. Aby se usnadnil nábor. Pokud si chceme prospět, měli bychom usilovat o aktivnější roli pacientů, pacientských organizací, v klinickém výzkumu.
Pacientské organizace nejen v EUPATI
V první části našeho rozhovoru jsme se dobrali toho, že u nás není ta infrastruktura pro klinické studie často v ideální kondici. Co byste doporučila úředníkům na příslušných ministerstvech, aby změnili, aby se situace zlepšila? Na co by se měli zaměřit, když to řeknu zjednodušeně, aby byli k užitku?
Pokud jde o doporučení pro ministerstvo zdravotnictví a ministerstvo průmyslu a obchodu, klíčové je vnímat klinické studie jako strategickou investici. Ony nejsou jen jako doprovodnou aktivitou zdravotnictví.
A pokud byste jim měla poradit?
Je potřeba podporovat infrastrukturu klinického výzkumu, vzdělávání zdravotníků i studijních koordinátorů a zároveň zjednodušovat a zrychlovat procesy tam, kde to jde. Při argumentaci ve prospěch klinických studií bych navíc zdůraznila, že jejich přínos je mnohovrstevnatý.
Čeští pacienti jako partneři: Program EUPATI mění pravidla hry
Už jsme se toho dotkli: Přinášejí pacientům dřívější přístup k inovativní léčbě, zvyšují odbornost zdravotnických týmů. Ale i posilují mezinárodní prestiž země a zároveň mají pozitivní ekonomický dopad, včetně úspor ve zdravotním systému. Klinické studie nejsou náklad, ale příležitost, jak posunout české zdravotnictví i výzkum dopředu.
Zkušenost z EUPATI
Na začátku našeho rozhovoru jsme se bavili o programu EUPATI, kde školíte účastníky, zástupce pacientských organizací, právě o klinických studií. A to jak na národní, tak evropské úrovni. Ale řekněte, co vám osobně dal tento program?
Jsem opravdu nesmírně vděčná, že mohu být jeho součástí. Sama jsem absolvovala evropské školení EUPATI. A i když mám zdravotnické vzdělání a dlouhodobě se pohybuji v oblasti klinických studií, ten program mi výrazně rozšířil obzory.
Jak konkrétně?
Program EUPATI mi umožnil podívat se na klinický výzkum očima pacientů a lépe pochopit jejich potřeby, očekávání i obavy. Zároveň jsem měla možnost setkat se s lidmi z celé Evropy – pacienty, odborníky, regulátory. A tak jsem viděla, jak i odlišné zkušenosti mohou vést ke stejnému cíli. Právě ten multistakeholderový pohled považuji za jednu z největších hodnot programu.
Rozumím, ale pokud bych se ptal na vaší osobní zkušenost s tímto programem?
Ano, dobře se ptáte, EUPATI mi pomohl nejen odborně, ale i lidsky. Utvrdil mě v tom, že smysluplné zapojení pacientů do klinických studií má reálný dopad – na kvalitu výzkumu, na důvěru pacientů i na výsledky studií. A to je něco, co se snažím dál předávat jak účastníkům školení, tak i kolegům v odborné praxi.
Rozdíl mezi pacientskými spolky u nás a jinde
Vzhledem k vaší zkušenosti s programem v Česku i v EU, vidíte výrazný rozdíl v tom, jak se v oblasti orientují čeští účastníci programu a evropští účastníci?
Rozdíly samozřejmě existují, ale neřekla bych, že jde o rozdíly v motivaci nebo zájmu. Spíše se liší výchozí zkušenosti a kontext, ze kterého účastníci přicházejí. Do evropského EUPATI programu se každoročně hlásí zhruba 130 účastníků z celé Evropy, ale i mimo ni. Jsou mezi nimi samotní pacienti, zástupci pacientských organizací, ale také lidé z farmaceutických společností nebo regulačních institucí, kteří se dlouhodobě věnují pacientské advokacii a zapojení pacientů. Často už mají zkušenost s mezinárodní spoluprací a s účastí pacientů v klinickém výzkumu.
A čeští účastnici? Jak ty byste definovala?
Čeští účastníci naopak velmi často přicházejí s menší předchozí zkušeností s klinickými studiemi nebo se zapojením pacientů do výzkumu. O to víc ale vyniká jejich rychlá orientace. A také vysoká míra angažovanosti a chuť získané znalosti okamžitě převádět do praxe, ať už v rámci pacientských organizací, nebo ve spolupráci s odborníky.
Čeští pacienti se vzdělávají v prestižním evropském programu EUPATI
Z mé zkušenosti je velmi povzbudivé sledovat, že po absolvování programu se tyto rozdíly rychle stírají. Čeští účastníci se dokážou plnohodnotně zapojit do evropských diskusí a projektů. Často také přinášejí velmi praktický a realistický pohled, který je pro mezinárodní spolupráci velkou přidanou hodnotou.
Pokud byste měla srovnat obecně úroveň zástupců pacientských organizací v Česku a v dalších zemích EU, jak bychom z toho vyšli?
Z hlediska znalostí, motivace i schopnosti zapojit se do odborné diskuse bych řekla, že je úroveň srovnatelná. Čeští zástupci pacientských organizací rozhodně nezaostávají za svými kolegy z jiných evropských zemí. Rozdíl je spíše v podmínkách, ve kterých pacientské organizace fungují. V některých zemích EU jsou pacientské organizace dlouhodobě a strategicky podporované, ať už ze strany státu nebo dalších institucí. Díky tomu mohou působit profesionálně, systematicky se rozvíjet a často i na celoevropské úrovni.
Vzor pro nás může být Británie nebo Nizozemsko
U nás tu situaci vidíte jak?
V České republice udělaly pacientské organizace za posledních dvacet let obrovský posun. Většinou se jedná o menší, spíše poloprofesionální spolky, které ale sehrávají pro pacienty naprosto klíčovou roli. Slovo „poloprofesionální“ přitom používám výhradně ve vztahu k jejich finančnímu zázemí. Nikoli k úrovni jejich práce nebo nasazení – to je podle mě často více než profesionální.
Jak se to projevuje v praxi?
Velká část lidí, kteří tyto organizace tvoří, má zároveň své vlastní zaměstnání. Často sami žijí s onemocněním nebo pečují o své blízké. O to větší obdiv si zaslouží za to, že se navíc systematicky vzdělávají. A sledují vývoj v medicíně a výzkumu a neváhají absolvovat i časově a obsahově velmi náročný program EUPATI ČR. To je podle mě jasný důkaz jejich vysoké úrovně i obrovského osobního nasazení.
Pacienti jsou slyšet, a tak to je správně, říká absolvent EUPATI
Která země je podle vás z hlediska pacientských organizací dobrým příkladem?
Pokud bych měla uvést jeden konkrétní příklad, velmi často se mluví o Velké Británii. Tam mají pacientské organizace dlouhou tradici a jsou systematicky zapojovány do výzkumu, hodnocení zdravotních technologií i rozhodovacích procesů. Díky dlouhodobé institucionální podpoře mají zástupci pacientů prostor se profesionalizovat, vzdělávat a působit nejen na národní, ale i na mezinárodní úrovni.
Našla byste i jiné příklady?
Jistě, dobré příklady najdeme i jinde. Například v Nizozemsku nebo ve skandinávských zemích. Tam se zapojení pacientů do výzkumu bere jako přirozená součást systému. Pacientské organizace tam mají jasně definovanou roli, stabilnější zázemí a přístup ke kvalitnímu vzdělávání.
Pacientské organizace v Nizozemsku a Británii
Mají něco Nizozemsko a Velká Británie z hlediska pacientských organizací společného? Ptám se třeba i proto, že obě země jsou si – byť přes moře – historicky velmi blízko…
Co mají tyto země společné, není jen úroveň znalostí jednotlivců, ale hlavně prostředí, které jim umožňuje se dlouhodobě rozvíjet. Nejde tedy o to, že by tam byli „lepší pacienti“, ale o to, že systém počítá s jejich rolí. Investuje se v těchto zemích do ní a pacientům se dává prostor skutečně se zapojit do systému. A to je podle mě hlavní inspirace i pro další země, včetně nás, České republiky.
To jste mi nahrála… Jak hodnotíte zapojení zástupců pacientských organizací do tuzemského zdravotnictví? A znovu, co vy byste osobně změnila, aby situace u nás se dál zlepšovala?
Osobně vnímám zapojení pacientských organizací v českém zdravotnictví velmi pozitivně. Zejména když se podíváme na vývoj za posledních deset až dvacet let. Pacientské organizace jsou dnes mnohem viditelnější, sebevědomější a odbornější než dříve. A i v mnoha oblastech jsou skutečným partnerem pro odbornou i veřejnou debatu.
Co je podle vás jejich silná stránka, zvlášť, když říkáte, že opravdu jen málokdo si může dovolit pacientskou organizaci na plný úvazek? Byť i u nás máme určité spolky, které, zdá se mi, nouzí netrpí…
Mezi jejich největší silné stránky patří obrovská motivace, znalost reality pacientů a schopnost velmi srozumitelně formulovat potřeby těch, které zastupují. Mnohé organizace dnes už dokážou kvalifikovaně vstupovat do diskusí o léčbě, dostupnosti péče nebo výzkumu a přinášet pohled, který by jinak chyběl.
Doporučení pro zlepšení situace
A prostor pro zlepšení, napadá vás, pokud se bavíme o samotných pacientských organizacích?
Prostor pro zlepšení ale stále vidím v tom, aby bylo zapojení pacientských organizací systematičtější a méně závislé na jednotlivcích. Často stojí na nadšení několika lidí, kteří vedle toho mají práci, rodinu a někdy i vlastní onemocnění. Chybí stabilnější financování, jasně definované role a dlouhodobé mechanismy, jak pacienty zapojovat do rozhodovacích procesů napříč systémem.
Pokud byste měla uvést tři věci, které by se měly změnit, aby pacienti i u nás hráli větší roli, které by to byly?
Pokud bych měla říct, co bych osobně změnila, pak by to byly tři věci. Za prvé větší důraz na vzdělávání. Aby zástupci pacientů měli přístup ke kvalitním a kontinuálním vzdělávacím programům. Za druhé jasná pravidla zapojení pacientů do klíčových procesů, jako je hodnocení léčiv, tvorba strategií nebo klinický výzkum. A za třetí dlouhodobá a transparentní podpora pacientských organizací, která jim umožní fungovat profesionálně a udržitelně. Jsem přesvědčená, že pokud se tyto oblasti podaří posílit, může se zapojení pacientů v českém zdravotnictví dál výrazně posunout ku prospěchu pacientů, odborníků i celého systému.
Daniel Tácha
—
Pozn. red.: První část rozhovoru s PharmDr. Lenkou Součkovou, Ph.D. na Zdravé Zprávy najdete zde. V něm se více než na přínosy klinických studií a pacientské organizace zaměřuje na podmínky pro klinické studie a mezinárodní soutěž o ně.
