Fakultní nemocnice Motol a Homolka [FNMH] zahájila podávání léku teplizumab. Ten oddaluje u rizikových dětí rozvoj diabetu 1. typu a zahájení léčby inzulinem o několik let. Podávání léku navazuje na projekt zvaný Betty.
FNMH je v současnosti jediným pracovištěm v Česku, kde je tato léčba dostupná. V této nemocnici děti lék zdarma dostávají díky Managed Access Programu [MAP] výrobce léku, společnosti Sanofi. V Česku se nehradí lék ze zdravotního pojištění. Což je důvod, proč FNMH využívá pokrytí úhrady z programu MAP.
„Já o tomto léku mám informace pouze ze seminářů. Nemám tedy detailnější informace. Ale vím, že se o této možnosti léčby mluví asi dva roky. A také to, že ten lék je drahý. Nicméně se touto léčbou zabývá i projekt Betty FN Motol,“ uvedla pro Zdravé Zprávy předsedkyně Sdružení rodičů a přátel diabetických dětí v ČR Zdeňka Staňková.
Projekt Betty, který organizuje Pediatrická klinika FNMH, si klade za cíl odhalit cukrovku 1. typu u dětí ještě předtím, než se objeví její příznaky. Soustředí se zejména na screeningy, které umožní včasnou léčbu a předcházejí komplikacím ohrožující zdraví. Nyní přidává léčbu zmíněným lékem.
Co říkají o léčbě zástupci nemocnice
Podle zástupců FNMH podávání teplizumabu navazuje na dlouhodobé aktivity dětské diabetologie v Česku. Zejména na zmíněný projekt screeningu diabetu 1. typu u dětí Betty.
„Jedná se o jednorázovou čtrnáctidenní léčbu, která dokáže u části pacientů oddálit rozvoj diabetu 1. typu o několik let. A protože každý den bez inzulinu se počítá, jedná se o změnu kvality života,“ vysvětluje prof. Zdeněk Šumník, přednosta Pediatrické kliniky 2. LF UK a FNMH.
Upozorňuje, že teplizumab schválil americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv [FDA] už v roce 2022 a Evropská léková agentura [EMA] v lednu letošního roku. Lék je určen dětem starším osmi let, které se nacházejí v takzvaném prediabetickém stadiu. Tedy ještě nepotřebují inzulin, ale už je u nich vysoké riziko jeho brzkého nasazení.
Samotný projekt Betty FNMH realizuje od roku 2024 s podporou grantu Evropské unie. Díky programu jsou lékaři schopni včas zachytit děti, u nichž se onemocnění s vysokou pravděpodobností rozvine. A nabídnou jim cílenou preventivní léčbu ještě před nástupem klinických příznaků.
„Díky screeningu dnes dokážeme rozpoznat děti, které zatím nemají žádné obtíže, ale diabetes 1. typu se u nich s vysokou pravděpodobností objeví v následujících letech. Právě u těchto pacientů může teplizumab sehrát klíčovou roli,“ říká profesor Šumník.
Rodiče mohou pomocí aplikace otestovat své děti na cukrovku 1. typu
Na výzkumu teplizumabu se nemocnice v minulosti dokonce aktivně podílela. A tak podle profesora Šumníka patří mezi evropská pracoviště s největší zkušeností v oblasti časné diagnostiky a prevence diabetu 1. typu u dětských pacientů.
Pár slov o dětské diabetologii
Dětská diabetologie je v Česku organizována v rámci větších Center léčby dětského diabetu a menších diabetologických ambulancí. Ty zajišťují pokrytí s dobrou dosažitelností dětských diabetologů v krajích.
Od roku 2013 poskytují diabetologické ambulance anonymně data do České národní databáze dětského diabetu [ČENDA]. Podle ní se v roce 2022 v Česku léčilo 4 082 dětí a adolescentů s diabetem 1. typu [DM1T1D]. Každý rok jich přibývá zhruba 350. Kompenzace dětí s diabetem 1. typu v Česku dosahuje úrovně srovnatelné s nejlepšími centry ve světě.
Diabetes 1. typu je autoimunitní onemocnění převážně dětského věku, při kterém dochází k ničení buněk produkujících inzulin. Nedostatek inzulinu se projevuje nadměrným pitím a močením, hubnutím a častou únavou. Problém je, že pokud se dítě dostane k lékaři pozdě, nastává závažný rozvrat vnitřního prostředí při takzvané diabetické ketoacidóze.
–DNA–
