Lékaři Ústavu hematologie a krevní transfuze [ÚHKT] a Revmatologického ústavu podali prvnímu pacientovi s revmatoidním onemocněním experimentální genovou terapii, která využívá dárcovské CAR-T buňky.
Genovou terapii pacientovi podali v rámci první fáze klinické studie biofarmaceutické společnosti Bristol Myers Squibb [BMS]. Léčba pomocí CAR-T buněk využívá geneticky upravené imunitní buňky, takzvané T-lymfocyty, získané od dárců. Tyto buňky jsou schopné cíleně zasahovat proti nežádoucím imunitním procesům v organismu.
„Tento typ léčby má potenciál zásadně změnit terapeutický přístup u pacientů, u nichž dosavadní možnosti selhávají,“ uvedl přednosta klinického úseku ÚHKT Jan Vydra.
Lidem s autoimunitními nemocemi, jako je například revmatoidní artritida, jejich imunitní systém napadá vlastní tkáně a orgány. To vede k chronickým zánětům a poškození. Podle revmatologů je taková léčba posunem k cílenému resetu imunitního systému.
„CAR-T terapie může v budoucnu nabídnout možnost dosažení dlouhodobé remise bez nutnosti kontinuální imunosuprese. A to je jeden z hlavních limitů současné léčby,“ uvedl ředitel Revmatologického ústavu Ladislav Šenolt.
Klinické studie na revmatoidní onemocnění
Do klinické studie americké farmaceutické firmy jsou zařazení pacienti s revmatologickými onemocněními, konkrétně systémovým lupusem, idiopatickou zánětlivou myopatií, systémovou sklerózou a revmatoidní artritidou.
Lenka Součková: Klinické studie nejsou jen byznys, ale posouvají všechny dál
Lékaři ale znají více než 80 typů autoimunitních onemocnění. Příčiny jejich vzniku jsou obvykle kombinací více faktorů včetně genetiky a vnějšího prostředí. Roli hrají i hormony, většina vzniká několikanásobně častěji u žen.
„CAR‑T léčba může nově přinést naději lidem s autoimunitními onemocněními, zejména tam, kde dosavadní léčba selhává, a otevřít jim další možnosti,“ uvedla generální ředitelka společnosti BMS pro ČR a Maďarsko Karin Bacmaňáková a připomněla, že BMS se zaměřuje na inovativní léčbu, zejména v onkologii a imunoonkologii.
Firma má své hlavní sídlo ve známém univerzitním městě Princeton, v americkém státě New Jersey. Její investice do výzkumu a vývoje ročně činí miliardy dolarů. Co se týče její české pobočky, ta v minulých letech získala dvakrát ocenění nejlepšího zaměstnavatele v České republice.
Význam klinických studií
Jen na daních loni odvedly farmaceutické firmy v Česku přes 15,6 miliardy korun. Celkové inkaso do veřejných rozpočtů z farma průmyslu dosáhlo přes 25 miliard. A jsou tu i nemalé úspory zdravotním pojišťovnám. A ty plynou právě z klinických studií. V nich farmaceutické firmy testují nové léky nyní nejčastěji na onkologická a kardiovaskulární onemocnění, ale třeba i na vzácné a metabolické nemoci. Tyto preparáty v klinickém testování nehradí ani pacienti ani zdravotní pojišťovny. Ale náklady na ně jdou na vrub zadavatelů studií, to je farmaceutických firem.
Jestli chceme více klinických studií, musíme zrychlit, říká Lenka Součková
Tyto investice do klinických studií v Česku v roce 2025 přesáhly podle výkonného ředitele Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP] Davida Koláře 3 miliardy korun. K tomu státu přinesly úsporu dalších nákladů alternativní léčby za 2,2 miliardy korun. A jak David Kolář vyjasnil pro Zdravé Zprávy, potenciál České republiky ve farma průmyslu, a to nejen u klinických studií, se nabízí výrazně vyšší, než jak se nyní využívá. A cest, kterými se Česká republika může vydat, je podle něj vícero.
Z farmaceutického průmyslu těží veřejné rozpočty 25 miliard korun
Konkrétně jmenoval větší podporu zmíněných klinických studií. Dále jde o podporu výzkumu, startupů, aby se jejich výsledky, například nové účinné látky a jejich interakce, dostaly k farma firmám a registraci. Důležité jsou podle něj i stabilní a přijatelné legislativní zázemí a dosažitelná pracovní síla. A stimuly ze strany vlády směrem k farmaceutickému průmyslu.
–ČTK/RED–
