V následujících dvou letech se stane i pro Česko klíčová revize farmaceutické legislativy EU. Změny se mimo mnoha jiných oblastí dotknou i specifického léčebného programu. O co v jeho případě jde a půjde, pro Zdravé Zprávy popsal výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu David Kolář.
Specifický léčebný program [SLP] umožňuje v České republice použít, distribuovat a vydávat léčivý přípravek, který v ní neprošel registrací. Využívá se v situacích, kdy se určité skupině pacientů nedostává odpovídající registrovaný lék při splnění dalších zákonných podmínek. Právní úpravu SLP obsahuje § 49 zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech.
Program pomáhá pacientům se závažným, chronicky invalidizujícím nebo život ohrožujícím onemocněním. Uplatňuje se nejen při léčbě, ale také při prevenci či profylaxi infekčních onemocnění nebo při stanovení diagnózy. Ale to vždy jen v tom případě, že pro daný účel se pacientům, jak už bylo řečeno, nedostává vhodný registrovaný přípravek.
SÚKL vtáhne do dění pacienty. A chystá se na revizi lékové legislativy
Podstatné je, že v rámci SLP se vždy používá neregistrovaný léčivý přípravek. Program proto neznamená, že je lék obecně schválen pro český trh. Umožňuje jen jeho použití pouze za předem stanovených a kontrolovaných podmínek. Státní ústav pro kontrolu léčiv [SÚKL] zveřejňuje přehled probíhajících specifických léčebných programů na svých internetových stránkách.
Proč specifické léčebné programy existují
V praxi se nezřídka objevují situace, kdy pacientům například se vzácným onemocněním chybí potřebná registrovaná léčba. Důvodem může být výpadek běžně používaného léku, případně lék, který by jim pomohl, výrobce dosud neregistroval v České republice.
Program SLP právě na takovou potřebu reaguje pro předem vymezenou skupinu pacientů. V praxi přitom ale může být omezen konkrétní diagnózou, zdravotnickými pracovišti, dobou trvání i počtem balení přípravku.
David Kolář: Kam směřuje výzkum a vývoj léčiv na vzácná onemocnění
Dále platí, že pokud je přípravek v průběhu programu registrován, ale ještě není reálně uveden na trh, povinně se při nastavení programu řeší i návaznost léčby. To proto, aby účastníci programu nezůstali bez potřebného přípravku v mezidobí mezi registrací a jeho běžnou dostupností.
Typickým příkladem může být situace po skončení klinického hodnocení. Pacient v jeho rámci užíval dosud neregistrovaný léčivý přípravek a z léčby měl prospěch. Avšak klinické hodnocení skončí dříve, než přípravek získal registraci a stal se standardně dostupný. Ale znovu: Pokud se pro pacienta ukazuje pokračování terapie jako potřebné a současně jsou splněny zákonné podmínky, pro překlenutí tohoto období se využije právě specifický léčebný program. Ten umožní předem vymezené skupině pacientů pokračovat v léčbě i po skončení klinického hodnocení.
Jak se specifický léčebný program schvaluje
Specifický léčebný program nelze zahájit pouze na základě rozhodnutí lékaře, zdravotnického zařízení nebo farmaceutické společnosti. Jeho realizace podléhá předchozímu posouzení a souhlasu příslušných státních orgánů.
Postup má několik kroků:
- Vznikne potřeba zajistit neregistrovaný přípravek pro určitou skupinu pacientů.
- Právnická nebo fyzická osoba předloží návrh programu Ministerstvu zdravotnictví ČR [MZd ČR] a SÚKL.
- SÚKL návrh odborně posoudí. Vyjadřuje se zejména k podmínkám použití přípravku, jeho distribuci a výdeji a ke způsobu sledování jeho kvality, bezpečnosti a účinnosti.
- MZd ČR rozhodne o vydání písemného souhlasu. Přihlíží ke stanovisku SÚKL.
- Po vydání souhlasu se program spouští. Přípravek lze používat, distribuovat a vydávat v rozsahu schválených podmínek.
Souhlas se zpravidla vydává na omezenou dobu. Ministerstvo může zároveň stanovit, kterým pacientům, na jakých pracovištích a v jakém množství může být přípravek poskytován.
Specifický léčebný program: Kdo hradí léčbu
Schválení specifického léčebného programu samo o sobě neznamená, že přípravek automaticky uhradí zdravotní pojišťovny. Zákon neurčuje jediný subjekt s povinností úhrady přípravků v rámci SLP.
SZP ČR: Predikce ministerstva financí na příští rok je příliš optimistická
Podle konkrétních okolností tak náklady nese například předkladatel programu, poskytovatel zdravotních služeb nebo pacient. Nicméně i úhrada ze zdravotního pojištění je možná. To ale jen po individuálním posouzení a schválení zdravotní pojišťovnou. Schválení programu a rozhodnutí o jeho financování jsou tedy dvě odlišné otázky.
Je SLP totéž co „léčba ze soucitu“?
Pojem „léčba ze soucitu“ neoznačuje v českém právu pouze jeden konkrétní postup. V širším významu zahrnuje několik způsobů, jak pacientovi zpřístupnit léčbu mimo její standardní použití nebo před dokončením běžné registrace.
Vedle SLP může jít například o:
- Použití v České republice neregistrovaných léčivých přípravků v jednotlivých případech a za podmínek dle § 8 odst. 3 zákona o léčivech.
- Použití nikde neregistrovaného léčivého přípravku, či použití registrovaného přípravku mimo podmínky uvedené v souhrnu údajů o přípravku. To znamená takzvané off-label použití; podle § 8 odst. 6 zákona o léčivech v tzv. „krizových situacích“.
Praktický příklad „léčby ze soucitu“ [compassionate use] dle § 8 odst. 3 zákona o léčivech: Programy pro konkrétní nebo „jmenované“ pacienty, označované jako „named patient programmes“, umožňují kontrolovaný přístup k dosud neregistrované léčbě na základě žádosti ošetřujícího lékaře.
SLP se od individuálního použití ale liší. A liší se tím, že se předem nastavuje pro určitou skupinu pacientů a probíhá podle programu schváleného Ministerstvem zdravotnictví.
Jak se český SLP liší od amerického compassionate use
Ve Spojených státech se používá institut Expanded Access, označovaný také jako Compassionate Use. Ten pacientům se závažným nebo bezprostředně život ohrožujícím onemocněním zprostředkovává přístup k experimentálnímu léčivému přípravku mimo klinická hodnocení. Což se děje v těch případech, pokud pro ně není dostupná srovnatelná nebo uspokojivá alternativa a nemohou se zapojit do klinické studie. Tento institut se v USA ale vztahuje vždy na jednoho konkrétního pacienta.
V USA schválili lék na rakovinu slinivky. A přišel i šťastný pláč
Americký Expanded Access tak v principu hlavně řeší přístup jednoho konkrétního pacienta nebo menší skupiny pacientů k dosud neschválené experimentální léčbě. Český SLP je naproti tomu předem vymezený program pro skupinu pacientů. A rovněž slouží k zajištění dostupnosti již známého léčiva, které ale není v České republice registrováno, nebo je zde jeho odpovídající registrovaná varianta nedostupná.
Pojmy proto nelze považovat za zcela totožné, i když oba mechanismy sledují obdobný cíl. Jím je umožnit léčbu pacientům, pro které není standardní registrovaná terapie dostupná.
Co přinese nová evropská farmaceutická legislativa
Dopady nové evropské farmaceutické legislativy zatím nelze přesně popsat. K dispozici je kompromisní znění projednávané legislativy, nikoli její konečná a účinná podoba.
Z dosavadního návrhu nicméně nevyplývá, že český systém specifických léčebných programů projde zásadní proměnou. A to i přesto, že česká právní úprava již nyní umožňuje využívat neregistrované přípravky za podmínek, které se v některých ohledech blíží nově navrhovaným evropským pravidlům. Nicméně významnou novinkou může být výslovné rozšíření možnosti reagovat na potřeby pacientů na populační úrovni, například při nedostatku léčiv. Podle současného kompromisního návrhu by takový postup připadal v úvahu za přísných podmínek. V případě, že v daném státě není dostupná vhodná alternativa a výpadek nelze vyřešit koordinovanými opatřeními na úrovni Evropské unie. Přičemž výjimka by trvala pouze po nezbytnou dobu a jejím odůvodněním by neměly být jen čistě finanční zájmy.
Závěrem: Konečný dopad revize evropské farmaceutické legislativy na českou právní úpravu SLP spolehlivě vyhodnotíme až po přijetí finálního znění evropské legislativy a následném promítnutí nových pravidel do českého práva.
David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu
