Americký úřad pro kontrolu potravin a léků [FDA] schválil průlomový lék na rakovinu slinivky břišní firmy Revolution Medicines. Rozsáhlá studie ukázala, že užití léku zdvojnásobuje míru přežití pacientů s pokročilým onemocněním.
Informuje o tom list The New York Times [NYT], podle kterého nový lék dává novou naději pacientům s tímto zhoubným onemocněním. Jednou denně užívaná tableta obsahuje účinnou látku daraxonrasib. Americký regulační úřad schválil lék pro léčbu metastatického karcinomu pankreatu u pacientů, kteří již podstoupili léčbu nebo nemohou podstoupit kombinovanou chemoterapii. Terapeutikum firma vyvinula tak, aby blokovalo několik forem proteinu RAS. Právě ten u mnoha druhů rakoviny slinivky podporuje růst nádoru.
Rakovina slinivky patří mezi nejčastější zabijáky. Dá se jí i předejít
Když letos v dubnu firma oznamovala výsledky klinických studií nového léku, vyvolalo to velký zájem u odborné i laické veřejnosti. Na letošním květnovém zasedání onkologů poté, kdy firma představila výsledky klinické studie, se ozval potlesk. Dokonce prý i šťastný pláč.
„Ještě jsem nic takového, co jsme viděli ve výsledku klinických testů, nezažil,“ uvedl doktor Brian Wolphin, jeden z členů výzkumného týmu.
FDA k léku obratem poskytla předčasný přístup v rámci svého programu, jenž je obdobou tuzemského specifického léčebného programu. Ten umožňuje pacientům se závažným nebo život ohrožujícím onemocněním podstoupit experimentální léčbu mimo klinické studie ještě před jejím schválením regulačním orgánem. Ve Spojených státech jde o Program soucitného použití [Compassionate Use Program, CUP].
„Tato léčba již některým pacientům s včasným přístupem k léku nabídla úlevu od chemoterapie,“ píší NYT.
O novém léku na rakovinu slinivky
Téměř všechny druhy rakoviny slinivky, právě tak jako rakoviny plic či tračníku, jsou „krmeny“ zmutovaným buněčným proteinem RAS, jeho zmutovaným genem KRAS. Právě ten udržuje rakovinné proteiny v aktivním stavu. A bez něj nepřežijí. Dlouho se ale nedařilo vědcům vyvinout takový lék, který by se udržel na jeho povrchu a úspěšně ho blokoval.
Úspěch léku s účinnou látku daraxonrasib nyní prokázal, že je možné tento gen přeci jen porazit. Využívá nový způsob, který molekulám umožňuje se na jeho povrchu přichytit. Technologii vyvinul profesor Kevon Shokat z University of California již v roce 2013. A následně se připojil k výzkumnému týmu Revolution Medicines.
Počínající nádor slinivky brzy zachytí AI a zvýší naději na přežití
První výsledky výzkumu ale nepřinesly uspokojení. Daraxonrasib má totiž vedlejší účinky – vyrážky, průjem, únavu a žaludeční nevolnost. Někteří pacienti, kteří se zúčastnili klinických studií, si stěžovali právě na tyto symptomy. A tvrdili, že prodloužení života v průměru o 13 měsíců je za těchto podmínek neuspokojivé.
Osoby ve vyšším riziku karcinomu slinivky se vyplatí sledovat
Avšak již za několik let další studie vykázaly velmi slibné výsledky a zájem pacientů o klinické studie rychle stoupl. Mezi nimi byl i bývalý senátor Ben Sasse z Nebrasky. Tomu nádor na slinivce diagnostikovali lékaři loni v prosinci. Jakmile začal lék užívat, nádorové markery začaly ustupovat, píší NYT.
Co na výsledky studií říkají onkologové
Slinivka je žláza uložená v zadní části dutiny břišní. Orgán pomáhá regulovat hladinu cukru v těle a zažívání. Rakovinou slinivky v USA ročně onemocní přes 50 000 lidí a jen tři procenta z těch, kterým se rozšířila do ostatních částí těla, přežijí pět let od diagnostiky. Léčba dosud spočívá v celkem neúspěšné chemoterapii. Lékaři se již vzdávali naděje, že se proti ní podaří najít lék. Podobná situace panuje v Evropě, Českem nevyjímaje.
Šance na 5leté přežití u rakoviny slinivky je v USA 12%, v Česku 6%
Onkologové říkají, že daraxonrasib je pouze začátek nové éry léčby rakoviny slinivky a dalších typů rakovin podporovaných proteinem KRAS. Farmaceutické společnosti již testují další léky založené na tomto principu. Buďto je podávají samostatně, nebo v kombinaci s chemoterapií a imunoterapií.
„Existuje naděje, že s tím, jak bude vývoj léku pokračovat, se prodlouží život mnoha pacientů o celá léta a možná i navždy,“ cituje list NYT lékaře.
Zbývá ale zodpovědět ještě mnoho dalších otázek, jak upozorňuje doktor Mark Goldsmith z Revolution Medicines. Mezi ně patří:
- Proč trvá tak dlouho, než se nádory zmenší?
- Proč se nezmenší nádory okamžitě?
- Co po nádoru zbude, když ho zničí tento lék?
Potěšitelné a nadějné ovšem je, že účastníci klinických testů, kteří dostali daraxonrasib, žili dvakrát déle než ti, kteří podstoupili jenom chemoterapii.
Společnost Revolution uvedla, že lék je nyní v USA k dispozici za cenu 39 800 dolarů [cca 825 490 Kč] na 30 dní. Anebo zhruba 478 000 dolarů [cca 9 914 198 Kč], když ho pacient užívá celý rok. Většinu této ceny by mohly časem hradit zdravotní pojišťovny, uvádí NYT.
–AM–
