Nizozemská biotechnologická firma uniQure, která vyvíjí lék na Huntingtonovu nemoc, zatím neuspěla s registrací léku na tuto vzácnou chorobu u amerického Úřadu pro kontrolu potravin a léčiv [FDA]. Nyní se karta ale možná obrací.
Odmítnutí léku uniQure americkým FDA se promítlo propadem ceny akcií firmy. Ty nyní ale opět rostou. Důvodem je podle analytiků personální změna v americkém FDA. Propadu cen akcií nizozemské společnosti předcházelo vyjádření nejmenovaného vysokého úředníka právě amerického lékového ústavu. Ten označil v rozhovoru s novináři experimentální léčbu Huntingtonovy nemoci ze strany této firmy za „neúspěšný produkt“.
Vývoj ceny akcií uniQure v USD
[Zdroj: xStation 5]
Informuje o tom agentura Reuters. Podle ní FDA od nizozemské společnosti znovu požaduje rozsáhlý, dlouhodobý a komplexní proces testování a výzkumu nového léku na zákeřnou Huntingtonovu nemoc.
„Ne manipulování výsledků,“ měl v této souvislosti uvést nejmenovaný úředník FDA.
Nizozemský výrobce léčiv na to reagoval. Podle něj americký FDA požaduje k jeho novému léku na Huntingtonovu nemoc „jen“ novou studii na podporu schválení genové terapie pro toto vzácné neurodegenerativní onemocnění. Potvrdil, že FDA zamítl jeho stávající studii. Ale to pouze proto, že nezahrnovala účastníky, kterým výzkumníci podali placebo terapii.
Zástupci společnosti uniQure rovněž zopakovali, že studie jejich nového léčiva ukázala, že lék může zpomalit progresi onemocnění o 60 až 75 procent. To by hypoteticky znamenalo zpomalení choroby do té míry, že by mohlo pacientům umožnit dožít se vyššího věku.
O nizozemské společnosti uniQure
Většina vyvíjených léků touto společností stojí na terapii s pracovním názvem AMT-130. Jde o první genovou terapii svého druhu zaměřenou na léčbu Huntingtonovy nemoci, nevyléčitelného a smrtelného neurodegenerativního onemocnění. Tato nemoc patří mezi dědičná autozomálně dominantní onemocnění. První příznaky u většiny pacientů nastupují ve věku 30 až 50 let, vzácně pak v dětství nebo po 60. roce života.
„Je to tragická nemoc, která během 10-15 let i nositelům Nobelovy ceny přivodí takové trápení, že nejsou schopni volního pohybu, nejsou schopni příjmu potravy, ovládání sfinkterů a umírají v marantickém stavu,“ popsal nemoc na Zdravé Zprávy prof. MUDr. Jan Roth, CSc. z 1. LF UK a Všeobecné fakultní nemocnice v Praze.
Huntingtonovu nemoc označuje za jedno z nejtragičtějších onemocnění v neurologii. Pacienti s rozvinutou nemocí mívají mimovolní pohyby končetin i v obličeji. Dříve se nemoc nazývala kvůli nahodilým pohybům po celém těle jako tanec svatého Víta.
Trpěl Huntingtonovou chorobou. Lékaři tvrdili, že je alkoholik
K vývoji léku na tuto nemoc společnost využívá technologii adenovirových vektorů. To jsou geneticky upravené viry, které bezpečně přenášejí genetickou informaci do buněk, aniž by ty následně modifikovaly hostitelskou DNA. Tyto viry se používají především pro vývoj vakcín a v genové terapii.
Společnost uniQure se zaměřuje skrze tuto technologii nejen na léčbu Huntingtonovy nemoci, ale i na léčbu amyotrofické laterální sklerózy, refrakterní temporální epilepsie a Fabryho choroby. Klíčový výzkum nese název AMT-130. Firma již uspěla s lékem pro hemofilii B, který nyní komercializuje se společností CSL Behring.
Rychlý vzestup akcií nizozemské firmy
Nyní akcie společnosti uniQure ale překvapivě znovu rostou. Podle vedoucího analytika XTB Jiřího Tylečka to má důvod v personálních změnách v americké FDA, konkrétně v její divizi Center for Biologics Evaluation and Research [CBER].
„Odpověď spočívá v rezignaci Vinaye Prasada, šéfa CBERu. Prasad se osobně podílel na blokování několika slibných terapií, aniž by se věcně vypořádal s výsledky studií. Tvrdí to jeho kritici. Po jeho odchodu trh sází na to, že průlomová terapie, která je nyní v závěrečné fázi, se vrátí do procesu rychlého vstupu na trh,“ vysvětluje Tyleček pro Zdravé Zprávy.
Vývoj ceny akcií uniQure v posledních dnech v USD
[Zdroj: xStation 5]
CBER je součástí amerického úřadu FDA. Tato divize reguluje biotechnologické terapie. Patří sem vakcíny, krevní produkty, tkáně a genové terapie. Jejím hlavním úkolem je zajišťovat bezpečnost, účinnost a čistotu těchto produktů. Přičemž Vinay Prasad, který úzce spolupracuje s americkým ministrem zdravotnictví Robertem F. Kennedym, byl mnohdy kritizován za to, že brzdí vstup inovativních léků na trh.
„Měl výrazně narušovat procesy a rozhodování o vstupu nových léků,“ doplňuje Tyleček s tím, že teď byl Prasad odvolán z funkce v CBERu už podruhé.
Cesta k příčině Huntingtonovy nemoci vedla přes jezero Maracaibo
Fakt je, že lékař Vinay Prasad již sám oznámil odchod z funkce v CBERu ke konci letošního dubna. Poprvé odstoupil už loni v červenci po kontroverzích ohledně schválení jiné genové terapie. Po dvou týdnech se do funkce ale vrátil. Nyní komisař FDA Marty Makar potvrdil, že Prasad skončí najisto. A hledání nového ředitele CBER již začalo.
–DNA–
