Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv [FDA] potvrdil účinnost a bezpečnost léčby Alzheimerovy choroby lékem Leqembi firem Eisai a Biogen. Přípravek nemoc nevyléčí, ale mírní progresi. Roční léčba vyjde na 26 500 USD [cca 582 000 Kč].
Léčbu Leqembi schválil americký lékový regulátor ve zrychleném procesu už letos v lednu s tím, že farmaceutické firmy dodají výsledky potvrzující klinické studie. Ve čtvrtek [6.7.] FDA v tiskové zprávě potvrdil plné schválení Leqembi pro léčbu pacientů s Alzheimerovou nemocí.
„Dnešní akce je prvním ověřením toho, že lék zaměřený na základní chorobný proces Alzheimerovy choroby prokázal klinický přínos v léčbě této vážné nemoci,“ řekla ředitelka Úřadu pro neurovědy v Centru pro hodnocení a výzkum léků FDA Teresa Buracchio.
Dodala, že dodané výsledky klinické studie potvrzují, že Leqembi je účinnou a současně bezpečnou léčbou pro pacienty s Alzheimerovou chorobou v jejím raném stadiu.
Leqembi je po látce aducanumab prodávané pod názvem Aduhelm v USA již druhou schválenou léčbou Alzheimerovy nemoci. Obě látky onemocnění nevyléčí, ale dokáží u některých pacientů zmírnit jeho průběh v raných stadiích nemoci. Což pacientům umožní zůstat delší čas soběstačnými a bez pomoci druhých osob.
Leqembi: FDA připouští i vážné nežádoucí reakce
Lék Leqembi snižuje amyloidní plaky, které se tvoří v mozku a likvidují mozkové buňky. V důsledku toho dochází k postupnému rozvoji nemoci.
„Léčba Leqembi by měla být zahájena u pacientů s mírnou kognitivní poruchou nebo mírným stadiem demence Alzheimerovy choroby. Což je populace, u které byla léčba studována v klinických studiích,“ popisuje FDA skupinu k léčbě indikovaných osob.
V klinických studií farma firmy testovaly účinky léku pouze na pacientech v počáteční fázi onemocnění. Údaje o účincích a bezpečnostním profilu u pacientů v dřívější a pozdější fázi nemoci neexistují.
Potvrzovací studie testovala lék na 1 795 pacientech s Alzheimerem, u nichž nemoc vykazovala mírnou kognitivní poruchu nebo mírné stadium demence. Další podmínkou zapojení se do studie byla potvrzená přítomnost amyloidu beta, který stojí za úbytkem buněk v mozku. Polovina pacientů dostala placebo a druhá polovina lék, a to jednou za dva týdny. Výsledky studie ukazují na významné snížení amyloidu beta u pacientů užívající Leqembi ve srovnání s pacienty užívající placebo látku, píší vědci z FDA.
Pozornost věnovali vědci i vedlejším účinkům, které nejsou rozhodně zanedbatelné. K těm nejčastějším patřily podle FDA bolesti hlavy. Pacienti reagovali i na aplikaci látky infuzí. Objevila se u nich i reakce známá při užívání protilátek zaměřených na amyloid. Někteří pacienti měli dočasný otok v oblasti mozku, který u většiny časem odeznívá. Otok mohou podle výzkumníků doprovázet malé krvácivé skvrny v oblasti mozku či na jeho povrchu. Vědci ani nevyloučili u pacientů užívajících zmiňovaný lék vzácně se objevující, ale život ohrožující edém na mozku. Ten vyvolává záchvaty a jiné závažné neurologické příznaky. Dalším závažným vedlejším příznakem může být i smrtelné krvácení do mozku.
Úhrada Leqembi na Alzheimerovu nemoc
Schválení léku ze strany FDA doprovázejí i jednání o jeho úhradách pacientům s Alzheimerovou nemocí. Společnost Eisai, která je držitelem registrace v USA, uvedla, že roční léčba Leqembi vyjde na 26 500 USD [zhruba 582 000 Kč]. Jelikož se účinek a bezpečnost léku testovaly pouze na pacientech v rané fázi onemocnění, dá se čekat, že americká zdravotní agentura Medicare uhradí lék pouze této skupině pacientů. Její zástupci se nechali zprvu slyšet, že uhradí tento lék pouze příjemcům zapsaným v celostátním registru, který sleduje vedlejší účinky a výsledky pacientů v průběhu času.
Skupiny zastupující pacienty s Alzheimerem a někteří lékaři se ale obávali, že se tak k účinnému léku dostanou jen nízké počty ze stovek tisíc pacientů, kterým by mohl průběh onemocnění zmírnit. V USA žije podle údajů FDA s Alzheimerem přes 6,5 milionu pacientů.
„Lidé žijící s touto smrtelnou nemocí si zaslouží příležitost diskutovat a vybrat si se svým lékařem a rodinou, zda je pro ně léčba schválená FDA správná,“ uvedla v prohlášení Joanne Pikeová, generální ředitelka skupiny na podporu pacientů Alzheimer’s Association.
Skupina podle ní už dříve požádala zástupce veřejného zdravotního systému [Centers for Medicare and Medicaid Services, CMS], aby rozšířili pokrytí úhrad léku pro větší počet pacientů. Agentura tuto žádost ale zamítla.
V USA sílí tlak na co nejrširší úhradu nového léku
Proti omezením v dostupnosti nyní plně schváleného léku Leqembi už se ohradili jak zákonodárci, tak advokátní skupiny. A začaly vyvíjet tlak na zástupce veřejného zdravotního systému, aby odstranili omezení dostupnosti léku pro pacienty. Leqembi a další jemu podobné léky mají nemocní maximálně využívat, tvrdí.
„S rozhodnutím FDA bude CMS pokrývat tento lék široce a zároveň pokračovat ve shromažďování údajů, které nám pomohou pochopit, jak lék funguje,” reagovala po aktuálním schválení léku v prohlášení administrátorka CMS Chiquita Brooks-LaSure.
Společnost Eisai tak odhaduje, že do konce března příštího roku by se mohlo v USA do léčby Leqembi zapojit přibližně 10 tisíc pacientů s Alzheimerovou nemocí.
V USA úřady v roce 2021 schválily na léčbu Alzheimerovy nemoci lék Aduhelm společnosti Biogen. I ten se stejně jako Leqembi zaměřuje na proteiny, které zřejmě stojí za rozvojem onemocnění. K pacientům se ale i tento lék dostával velmi omezeně kvůli oemezenému pokrytí ze strany Medicare. Dalším důvodem byla i nízká důvěra pacientů, jejich rodin a pečujících k tomuto léku s ohledem na jeho případné poměrně vážné nežádoucí účinky.
Veronika Táchová
nevyléčí, ale mírní progresi> jde o podvod nemůžete vědět co bude, pak není možné určit jestli mírní nebo urychluje. a tak se vydělává.