Naději na uzdravení pacientům s nádory krve dává zatím jen vzácně podávaná CAR T buněčná terapie. Pacient se při ní léčí vlastními bílými krvinkami. Ty se upraví tak, aby v těle pacienta ničily nádorové buňky.
Buněčná terapie CAR T se od většiny standardních léčebných metod v hematoonkologii, jako jsou třeba chemoterapie nebo transplantace kostní dřeně, liší podle odborníků hlavně délkou podávání. Přípravek v CAR T terapii se pacientovi totiž podává jednorázově. Další rozdíl spočívá i v tom, že se každý lék připravuje pacientovi přímo na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek, tedy T-lymfocytů.
„Terapie je převratná v tom, že lze v in vitro podmínkách neboli ‚ve zkumavce‘ změnit bílé krvinky pacienta a naučit je rozpoznávat jakoukoliv nádorovou buňku, která má specifické povrchové znaky,“ říká přednostka Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol Lucie Šrámková.
Dodává, že CAR T buněčná terapie je cílená léčba ze skupiny imunoterapií. Využívá protinádorový efekt vlastního imunitního systému pacienta. CAR T znamená zkráceně Chimeric Antigen Receptor cells. Písmeno T značí T-lymfocyty. Zkratka CAR T tak popisuje, že jde o lymfocyty s uměle vloženými receptory.
T-lymfocyty se upravují v laboratořích v zahraničí
Způsob léčby může vypadat na první pohled ve srovnání s ostatními léčebnými metodami nenáročně, ale není tomu tak. Léčba je závislá na úpravě odebraných T-lymfocytů, jejich převozu do jedné z několika mála laboratoří na světě, kde je jsou odborníci schopni upravit.
To potvrzuje i výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP] Jakub Dvořáček: „Jedná se o svého druhu ‚živé léky‘ připravované v několika málo laboratořích světa z vlastních upravených buněk pacienta.“
„CAR T buněčné terapie jsou prozatím určené jen pacientům s některými nádorovými nemocemi krve,” dodává.
V praxi úprava krvinek vypadá tak, že ve speciálních laboratořích odborníci vloží do odebraných krvinek genetickou informaci pro tvorbu chimérického antigenního receptoru. Ten dokáže v těle pacienta rozpoznat a zničit nádorové buňky. Po úpravě, která trvá několik týdnů, pak putují v hluboce zamrazeném stavu upravené T-lymfocyty zpět do nemocnice. A tam je pacientovi lékaři podají nitrožilní infuzí.
Využití CAR T buněčné terapie
V současné době se touto metodou léčí, jak již bylo zmíněno, pacienti jen s některými nádorovými onemocněními krve. Jde obvykle o vybrané typy lymfomů a leukémií, kdy u nemocného opakovaně selhává klasická léčba.
„Nejdále je využití CAR T terapie v léčbě nádorových onemocnění krve, ale ve vývoji je léčba i pro mnoho jiných onemocnění. Avšak v hematoonkologii představuje CAR T terapie reálnou šanci, jak vyléčit některé dříve nevyléčitelné pacienty,“ uvádí Šrámková.
Možnosti využití buněčné terapie zkoumají vědci i u dalších onkologických onemocnění, včetně léčby solidních nádorů. První preparáty CAR T buněčné terapie už podali lékaři i některým českým pacientům, například na Klinice dětské hematologie a onkologie v pražské FN Motol.
„Na našem pracovišti připravujeme dětské pacienty k odběru vlastních T-lymfocytů, podáváme CAR T terapii a zajišťujeme veškerou podpůrnou léčbu a další sledování těchto pacientů,“ potvrzuje Lucie Šrámková.
K podání takto upravených preparátů musí mít léčebná centra speciální oprávnění [certifikaci, pozn. red.]. Nyní je u nás lékaři podávají u dětí pouze ve zmiňované FN Motol. Dospělým pacientům pak na pěti dalších pracovištích. A sice ve FN Brno, FN Hradec Králové, VFN Praha, FN Plzeň a Ústav hematologie a krevní transfuze [ÚHKT].
Úhrady CAR T terapie ze zdravotního pojištění
Stálou otázkou zůstává, zda moderní buněčnou terapii, která je v Česku novinka, pacientům uhradí zdravotní pojišťovny. Podle Jakuba Dvořáčka ji ale na základě společného stanoviska Všeobecné zdravotní pojišťovny [VZP ČR] a České lékařské společnosti Jana Evangelisty Purkyně [ČLS JEP] pojišťovny v indikovaných případech zaplatí.
Zde ředitel AIFP dodává, že vzhledem k novému pojetí léčebné terapie i výzvám, které představují úhradové limitace zdravotních pojišťoven, je inovativní farmaceutický průmysl přístupný i novým způsobům platby za léčbu. Podle něj jde například o úhrady odstupňované podle úspěchu léčby, či možnost rozložení plateb v delším časovém úseku.
–VRN–
