Pacienti se svalovou atrofií se o svůj lék bát už nemusí

0
392
svalovou_atrofii
Foto: Pixabay.com

Dětští i dospělí pacienti se spinální svalovou atrofií se dočkali standardní úhrady účinného léku Spinraza z veřejného zdravotního pojištění. O úhradě léku rozhodlo na doporučení poradního orgánu ministerstvo zdravotnictví.

Nyní už se tak v případě zavedení systémové změny v úhradě léku na spinální svalovou atrofii [SMA] z veřejného zdravotního pojištění čeká jen na dokončení administrativy na Státním ústavu pro kontrolu léčiv [SÚKL].

„Na SÚKL se této oblasti intenzivně věnujeme. Posoudili jsme velké množství podkladů od odborných společností, pacientů, zdravotních pojišťoven a v neposlední řadě od držitele rozhodnutí o registraci. Nyní probíhá správní řízení,“ uvedla ředitelka SÚKL Irena Storová.

Lék na vzácná onemocnění Spinraza společnosti Biogen je jedním ze tří v unijních zemích registrovaných preparátů s prokázanými účinky v léčbě příčin neurodegenerativního onemocnění zvaného spinální svalová atrofie.

„Kauzální farmakoterapie je pro pacienty s nejtěžší formou SMA léčbou život zachraňující, u pacientů nejen stabilizuje motorické dovednosti a zabraňuje další ztrátě hybnosti, ale pohybové schopnosti může i zlepšit,“ píše se v závazném stanovisku Ministerstva zdravotnictví ČR [MZ ČR] ke vstupu léku Spinraza do úhrad.

Spinraza brzdí progresi spinální svalové atrofie

Léčivý preparát Spinraza obsahuje léčivou látku nusinersen, která je určena k léčbě spinální svalové atrofie vázané na dlouhé raménko 5. chromozomu.

„Současně dostupné důkazy o terapeutické účinnosti a bezpečnosti léčby nusinersenem u pacientů se SMA jsou, i přes určitou míru nejistoty, považovány pro účely stanovení úhrady ze zdravotního pojištění za akceptovatelné,“ uvádí ministerské stanovisko.

Přinos léčby dokládají podle MZ ČR i data z reálné klinické praxe. Ta potvrzují, že léčba nusinersenem je spojena s klinicky významným zlepšením zdravotního stavu pacientů s časným i pozdějším nástupem SMA. A i když nedojde k plnému obnovení funkcí odpovídajících věku, zdravotní stav pacientů se po podání léku podle odborníků stabilizuje. A současně dochází ke zpomalení rozvoje onemocnění.

S testy na SMA i SCID musí rodič novorozence souhlasit

V současné době se pacientům s diagnostikovanou SMA v Česku dostává léčby s pomocí zmiňovaného léku Spinraza. Dětským pacientům zdravotní pojišťovny hradí preparát Zolgensma. A dalším dostupným lékem je Evrysdi společnosti Roche. Dětští i dospělí pacienti se SMA docházejí do čtyř takzvaných neuromuskulárních center, ve kterých jim specialisté podávají účinná terapeutika. Neuromuskulární centrum funguje v Praze ve FN Motol a ve Fakultní Thomayerově nemocnici. Pro pacienty z Moravy a Slezska jsou zřízena specializovaná centra ve FN Brno a FN Ostrava.

První zasedání Poradního orgánu pro úhradu orphanů

Závazné stanovisko ke vstupu léku Spinraza do úhrad ze zdravotního pojištění ministerstvo zdravotnictví vydalo na doporučení nového Poradního orgánu ministra zdravotnictví pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění.

Orphan drugs budou posuzovat i pacientské organizace

Jeho členové, zástupci státu, zdravotních pojišťoven, odborné společnosti i samotných pacientů, se k jednání o úhradě léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění sešli vůbec poprvé. Účast pacientů na jednáních o úhradách do praxe přinesla novela zákona o veřejném zdravotním pojištění.

Zástupci pacientských organizací [PO] na jednáních poradního orgánu o úhradě daného léku na vzácné onemocnění dokládají jeho vliv na kvalitu života pacienta i jeho rodiny.

„Nebudeme se vyjadřovat k odborným věcem. Dodáme informace, které se týkají nás pacientů. A to je posouzení kvality života před a při braní léku a jak to onemocnění dopadá na každodenní život celé jeho rodiny,“ uvedla k pozici PO v poradním orgánu předsedkyně České asociace pro vzácná onemocnění [ČAVO] Anna Arellanesová.

Orpha.net nyní pomáhá vzácným pacientům i v češtině

Stanovisko Poradního orgánu ministra zdravotnictví pro úhradu léčiv určených k léčbě vzácných onemocnění je pak závazné pro SÚKL, který o úhradě s konečnou platností rozhoduje. Za zmínku stojí i to, že poradní orgán zřizuje již zmíněný zákon o veřejném zdravotním pojištění. Nehrozí tak jeho zrušení, například při změně vedení úřadu.

Pacienti se spinální svalovou atrofií

Spinální svalová atrofie [SMA] je vzácné, geneticky podmíněné, neurodegenerativní onemocnění motoneuronů předních rohů míšních. Nemoc se projevuje progresivní svalovou slabostí a úbytkem svalstva. SMA je invalidizující a ovlivňuje základní fyzické dovednosti člověka, jako sedět, chodit, jíst a dýchat.

Malý Max podstoupil ve FN Motol přelomovou léčbu

SMA postihuje osoby v různém věku. Od kojenců a dětí po dospívající a dospělé, to s různou úrovní závažnosti. Onemocnění zahrnuje široké spektrum postižení. Od imobilních novorozenců s časným úmrtím až po dospělé pacienty s mírnou slabostí. Každoročně se v Česku se SMA narodí přibližně deset až 12 dětí.

Bez léčby a podpůrné péče [ventilační podpory] pacienti se SMA 1. typu v 80 až 95 procent případů umírají do 18 měsíců věku. U SMA 2. typu 70 % pacientů přežívá 25 let. Pacienti se SMA 2. typu bez léčby nikdy samostatně nechodí. A jsou ve vysokém riziku respiračních obtíží s nutností umělé plicní ventilace.

Veronika Táchová

KOMENTÁŘ

Please enter your comment!
Please enter your name here