Účinný lék na cystickou fibrózu budou lékaři předepisovat nově pacientům od šesti let věku. Dosud jej užívali pacienti starší 12 let. Rozhodla o tom Evropská agentura pro léčivé přípravky. Rozšíření indikace se v Česku dotkne 50 pacientů.
Indikaci léku Kaftrio od americké biotechnologické společnosti Vertex Pharmaceuticals pro děti s cystickou fibrózou ve věku šest a více let schválila Evropská agentura pro léčivé přípravky [EMA]. Lék je podle ní vhodný pro všechny pacienty, kteří mají alespoň jednu mutaci CFTR genu delta F508.
„Potřebujeme začít léčit pacienty co nejdříve, abychom předcházeli ireverzibilním změnám především v dýchacích cestách,“ uvítal snížení věkové hranice u předepisování léku v České televizi [ČT] přednosta Ústavu lékařské mikrobiologie 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a Fakultní nemocnice v Motole Pavel Dřevínek.
Podle něj pacienti užívající tento lék pociťují zlepšení fyzického zdraví již po několika dnech až týdnech: „Pozorujeme při této léčbě hlavně zlepšení dýchání. Pacienti se dle našich zkušeností mohou podstatně lépe nadechnout a snižují se u nich i projevy kašle.”
V Česku nyní žije přibližně 700 pacientů s cystickou fibrózou. Zhruba 450 z nich se léčí s pomocí některého z již dostupných modulátorů. Po snížení věku pro předepisování nově schváleného léku na šest a více let se počet jím léčených pacientů podle odhadů Pavla Dřevínka zvýší o dalších asi 50.
Úhrady léku na cystickou fibrózu
Teoreticky ale lékaři budou moci přípravek předepsat 400 až 450 pacientům. Účinnost léků na CF totiž závisí na konkrétní mutaci, jakou daný pacient trpí. Odborné společnosti již delší dobu jednají se zdravotními pojišťovnami o vstupu léku do systému úhrad ze zdravotního pojištění.
„Plátci nám vycházejí vstříc, aby ta možnost nasadit léčbu byla k dispozici dříve, než projde ten úhradový mechanismus,“ zhodnotil přístup pojišťoven v ČT Dřevínek.
Zároveň připomněl, že od 1. ledna 2022 vstoupila v platnost novela zákona o veřejném zdravotním pojištění, která zjednoduší vstup do úhrad z pojištění lékům na vzácná onemocnění, jíž je i cystická fibróza. Nově se totiž mimo hodnocení nákladové efektivity daného léku budou posuzovat i jiná kritéria. Například kvalita života či sociální dopady na pacienta při užívání daného léku. A na celém procesu vstupu léků do úhrad se budou podílet i pacientské organizace.
Včasnou léčbu zajistí novorozenecký screening
Součástí novorozeneckého screeningu se před několika lety stala i cystická fibróza. Rodiče ale nesmí zapomenout na to, že screening u novorozenců je nástrojem vyhledávacím, nikoliv diagnostickým. To znamená, že jde pouze o naléhavé podezření na CF. Chorobu následně vyloučí nebo naopak potvrdí další vyšetření. Při pozitivním novorozeneckém screeningu na CF pak lékaři provádějí potní test. Teprve v něm sledují a hodnotí koncentrace chloridů v potu testovaného. Při pozitivním výsledku následuje diagnostické molekulárně genetické vyšetření genu CFTR z krve testovaného i jeho rodičů.
„Moje dcera vypadala od narození jako normální zdravé dítě. Jen měla stále mastné stolice. Po sérii vyšetření ji ve třech letech diagnostikovali cystickou fibrózu. Bylo to roce 2000, kdy ještě nebyl zavedený novorozenecký screening pro CF. Od jeho zavedení se již může s léčbou pacienta začít prakticky okamžitě,“ vzpomíná na začátky nemoci maminka pacientky s CF a ředitelka pacientské organizace Klub nemocných cystickou fibrózou Simona Zábranská.
Zdůrazňuje, že moderní léčiva na CF hrají klíčovou roli v životech pacientů. Mnozí z nich se vracejí do práce, byť třeba jen na poloviční úvazek. U děti od šesti let jsou pak dle jejích slov zásadní. Dokáží totiž zpomalit postup nemoci. A to o delší dobu, než to umí kauzální lék, který byl dosud pacientům s cystickou fibrózou dostupný.
„Jejich prognóza přežití je podstatně lepší, než byla dosud. Je skvělé, když můžeme jejich rodičům říci, že i když život jejich dítěte s nemocí nebude snadný, jejich dítě má díky moderní terapii naději, že se dožije věku 50 a více let. To ještě před několika roky nebylo vůbec možné,“ upřesňuje Simona Zábranská.
–VRN–
