Zolgensma patří mezi nejdražší léky, které se v Česku hradí ze zdravotního pojištění. Léčí se jím děti se spinální svalovou atrofií [SMA]. SMA ovlivňuje fyzické dovednosti pacienta, jako je schopnost sedět, chodit, jíst a dýchat.
Spinální svalová atrofie patří k vzácným a geneticky podmíněným onemocněním motoneuronů předních rohů míšních. Nemoc se projevuje progresivní svalovou slabostí a úbytkem svalstva. SMA se rozvíjí jak u dospělých, tak dětských pacientů. Lék Zolgensma cílí na malé pacienty. A skutečně nestojí málo. Jeho prodejní cena se podle dostupných informací pohybuje kolem 54 milionů korun. Podle předsedy Správní rady Všeobecné zdravotní pojišťovny ČR [VZP ČR] Toma Philippa pojišťovna tento přípravek během dvou let uhradila již 31 dětským pacientům.
„Nejmladší pacientce přitom bylo pouhých 22 dní,“ říká s tím, že Zolgensma je v současné době nejnákladnějším lékem na trhu vůbec.
Zároveň je světově prvním dostupným lékem systémové genové léčby v medicíně. Genová terapie u registrovaných léků doposud spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta nebo v lokálním podání. V tomto případě se virový vektor podává pacientům formou infuze a dostává se do všech buněk těla. Jde o první lék, který při systémovém podání jednorázově řeší genetický deficit pacienta. Zjednodušeně řečeno, jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha. A to dokonce podle dostupných dat jednou provždy. Podle odborníků jde o přelomovou léčebnou terapii.
VZP ČR není jediná tuzemská pojišťovna, která takto drahé léky pacientům se spinální svalovou atrofií hradí. Vůbec nejdražším pojištěncem České průmyslové zdravotní pojišťovny [ČPZP] se v loňském roce stalo roční miminko právě se SMA. Pojišťovna za jeho léčbu nejmodernější genovou terapií loni vydala přes 57 milionů korun.
Úhradě léku předcházela obsáhlá debata
A tím dobré zprávy nekončí. Nákladný léčivý přípravek se k českým malým pacientům dostal i v rekordní rychlosti. Totiž teprve na jaře roku 2020 ho registrovala Evropská agentura pro léčivé přípravky [EMA]. A už v prosinci téhož roku pojišťovna podle Toma Phillipa vyjednala se zástupcem držitele registrace, výrobcem přípravku, rozhodnutí o podmínkách úhrady léku pro české pacienty.
Náměstek ředitele VZP ČR pro zdravotní péči Jan Bodnár uvedl, že rozhodnutí o úhradě nákladného přípravku nebylo jednoduché a předcházela mu obsáhlá debata. Jednání se odehrávala hlavně mezi zástupci pojišťovny, odborné lékařské společnosti a výrobcem přípravku. Posuzovaly se zdravotní přínosy pro dětské pacienty a cena léku.
„Po dvou letech od uzavření smlouvy s dodavatelem ale můžeme říct, že výsledkem jsou tři desítky dětí, které díky včasnému podání léku dostaly šanci na život,“ shrnuje Bodnár.
Léčba přípravkem Zolgensma se uplatňuje hlavně u pacientů se SMA I a SMA II. Lékaři ho podávají při hospitalizaci v jedné ze tří fakultních nemocnic s neuromuskulárními centry. Tedy v Praze [dvě centra, pozn. red.] a Brně. Zolgensma se podle doporučení odborné společnosti podává jednorázově. Užít ho smějí pacienti do tří let věku s hmotností do 13,5 kilogramu.
A je tu i novorozenecký screening
Podle lékařů je odhalení onemocnění SMA v prvních dnech života novorozence naprosto klíčové pro včasné zahájení účinné léčby. Časný záchyt má zásadní vliv na pacientovu prognózu. Od začátku roku 2022 v Česku běží celonárodní pilotní projekt, který rozšiřuje novorozenecký screening právě o onemocnění SMA a SCID, to je těžká kombinovaná imunodeficience. Záchyt onemocnění v několika dnech po porodu zvyšuje efektivitu případné léčby. Rodiče k vyšetření dávají souhlas.
Vyšetření plně hradí zdravotní pojišťovny. Testování na onemocnění SMA, stejně jako dalších vzácných onemocnění, kterých se novorozenecký screening týká, je dobrovolné. Zdravotníci ho v porodnici provedou pouze s písemným souhlasem zákonného zástupce novorozence.
Pilotní screening poběží do 31. 12. 2023. Zástupci VZP ČR uvedli, že budou nadále pokračovat v jeho úhradách. V praxi se osvědčuje nejen včasnou diagnostikou vzácného onemocnění, ale i následnou úsporou na léčbu. Je-li totiž nemoc podchycena včas a včas i léčena, například výše zmíněným lékem, výdaje zdravotní pojišťovny jsou v konečném součtu nižší, než kdyby nemoc lékaři neodhalili v jejím počátku a neléčili.
–DNA–
