Drahý lék pro děti se spinální svalovou atrofií se vyplácí všem

0
2666
spinalni
Ilustrační foto: Pixabay.com

Zolgensma patří mezi nejdražší léky, které se v Česku hradí ze zdravotního pojištění. Léčí se jím děti se spinální svalovou atrofií [SMA]. SMA ovlivňuje fyzické dovednosti pacienta, jako je schopnost sedět, chodit, jíst a dýchat.

Spinální svalová atrofie patří k vzácným a geneticky podmíněným onemocněním motoneuronů předních rohů míšních. Nemoc se projevuje progresivní svalovou slabostí a úbytkem svalstva. SMA se rozvíjí jak u dospělých, tak dětských pacientů. Lék Zolgensma cílí na malé pacienty. A skutečně nestojí málo. Jeho prodejní cena se podle dostupných informací pohybuje kolem 54 milionů korun. Podle předsedy Správní rady Všeobecné zdravotní pojišťovny ČR [VZP ČR] Toma Philippa pojišťovna tento přípravek během dvou let uhradila již 31 dětským pacientům.

„Nejmladší pacientce přitom bylo pouhých 22 dní,“ říká s tím, že Zolgensma je v současné době nejnákladnějším lékem na trhu vůbec.

Zároveň je světově prvním dostupným lékem systémové genové léčby v medicíně. Genová terapie u registrovaných léků doposud spočívala v úpravě buněk mimo tělo pacienta nebo v lokálním podání. V tomto případě se virový vektor podává pacientům formou infuze a dostává se do všech buněk těla. Jde o první lék, který při systémovém podání jednorázově řeší genetický deficit pacienta. Zjednodušeně řečeno, jednou infuzí se opraví určitá genetická porucha. A to dokonce podle dostupných dat jednou provždy. Podle odborníků jde o přelomovou léčebnou terapii.

VZP ČR není jediná tuzemská pojišťovna, která takto drahé léky pacientům se spinální svalovou atrofií hradí. Vůbec nejdražším pojištěncem České průmyslové zdravotní pojišťovny [ČPZP] se v loňském roce stalo roční miminko právě se SMA. Pojišťovna za jeho léčbu nejmodernější genovou terapií loni vydala přes 57 milionů korun.

Úhradě léku předcházela obsáhlá debata

A tím dobré zprávy nekončí. Nákladný léčivý přípravek se k českým malým pacientům dostal i v rekordní rychlosti. Totiž teprve na jaře roku 2020 ho registrovala Evropská agentura pro léčivé přípravky [EMA]. A už v prosinci téhož roku pojišťovna podle Toma Phillipa vyjednala se zástupcem držitele registrace, výrobcem přípravku, rozhodnutí o podmínkách úhrady léku pro české pacienty.

Malý Max podstoupil ve FN Motol přelomovou léčbu

Náměstek ředitele VZP ČR pro zdravotní péči Jan Bodnár uvedl, že rozhodnutí o úhradě nákladného přípravku nebylo jednoduché a předcházela mu obsáhlá debata. Jednání se odehrávala hlavně mezi zástupci pojišťovny, odborné lékařské společnosti a výrobcem přípravku. Posuzovaly se zdravotní přínosy pro dětské pacienty a cena léku.

„Po dvou letech od uzavření smlouvy s dodavatelem ale můžeme říct, že výsledkem jsou tři desítky dětí, které díky včasnému podání léku dostaly šanci na život,“ shrnuje Bodnár.

Svalová dystrofie ohrožuje i ženy, hlavně ty pečující

Léčba přípravkem Zolgensma se uplatňuje hlavně u pacientů se SMA I a SMA II. Lékaři ho podávají při hospitalizaci v jedné ze tří fakultních nemocnic s neuromuskulárními centry. Tedy v Praze [dvě centra, pozn. red.] a Brně. Zolgensma se podle doporučení odborné společnosti podává jednorázově. Užít ho smějí pacienti do tří let věku s hmotností do 13,5 kilogramu.

A je tu i novorozenecký screening

Podle lékařů je odhalení onemocnění SMA v prvních dnech života novorozence naprosto klíčové pro včasné zahájení účinné léčby. Časný záchyt má zásadní vliv na pacientovu prognózu. Od začátku roku 2022 v Česku běží celonárodní pilotní projekt, který rozšiřuje novorozenecký screening právě o onemocnění SMA a SCID, to je těžká kombinovaná imunodeficience. Záchyt onemocnění v několika dnech po porodu zvyšuje efektivitu případné léčby. Rodiče k vyšetření dávají souhlas.

Pečuje o syna se svalovou dystrofií. Dovolená ji ale neláká

Vyšetření plně hradí zdravotní pojišťovny. Testování na onemocnění SMA, stejně jako dalších vzácných onemocnění, kterých se novorozenecký screening týká, je dobrovolné. Zdravotníci ho v porodnici provedou pouze s písemným souhlasem zákonného zástupce novorozence.

Screening novorozenců se rozšíří o další dvě nemoci

Pilotní screening poběží do 31. 12. 2023. Zástupci VZP ČR uvedli, že budou nadále pokračovat v jeho úhradách. V praxi se osvědčuje nejen včasnou diagnostikou vzácného onemocnění, ale i následnou úsporou na léčbu. Je-li totiž nemoc podchycena včas a včas i léčena, například výše zmíněným lékem, výdaje zdravotní pojišťovny jsou v konečném součtu nižší, než kdyby nemoc lékaři neodhalili v jejím počátku a neléčili.

–DNA–

KOMENTÁŘ

Please enter your comment!
Please enter your name here