Moderní léčba již pomáhá i českým pacientům. Jako je CAR T buněčná terapie, genová terapie nebo mRNA technologie. Dostupnost léčby ale mají zajistit i změny v úhradách od pojišťoven.
Vývoj a hodnocení nových léčivých přípravků se nezastavil ani v době pandemie covidu-19. Podle dat analýzy IQVIA EFPIA Pipeline Review 2021 schválila v roce 2020 Evropská agentura pro léčivé přípravky [EMA] cca 55 nových léčiv nebo léčiv v nových indikacích.
„Nejčastěji se jednalo o přípravky určené k léčbě onkologických a infekčních onemocnění. Dále pak imunologických, neurologických a srdečních obtíží,“ upřesňuje výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu [AIFP] Jakub Dvořáček.
Podle něj jde oproti předchozímu roku 2019 o 80% nárůst. Nicméně dodává, že zvyšování dostupnosti nových léčebných terapií vyvolává i otázky po finanční udržitelnosti stávajícího systému zdravotnictví.
Inovativní léčba vyžaduje inovativní řešení s pojišťovnami
Řešení podle AIFP spočívá ve využívání moderních způsobů financování inovativní léčby. Prakticky jde o uzavírání nových typů smluv mezi zdravotními pojišťovnami a farmaceutickými firmami. Takové smlouvy v podstatě upravují společné sdílení nákladů mezi výrobci léků a zdravotními pojišťovnami na léčbu a s tím i spojená rizika. K úhradě léčby pak dochází postupně v závislosti na její úspěšnosti. Další řešení je například rozložení platby za léčivý přípravek v čase, nikoli jednorázovým vyrovnáním.
Urychlit vstup moderních léčiv na tuzemský trh při zajištění finanční stability systému zdravotnictví by podle AIFP pomohlo i navýšení kapacit Státního ústavu pro kontrolu léčiv [SÚKL]. A neméně významné je i pokračování v úpravách české legislativy. Zaměřit se je třeba podle Jakuba Dvořáčka také na indikační omezení některých léčebných terapií.
„To vše by se mělo dít při současném zachování systému ochrany duševního vlastnictví, jenž je motorem inovačního úsilí. Umožňuje efektivní spolupráci inovátorů z privátních i státních výzkumných center za podpory širokého spektra investorů,“ tvrdí.
CAR T buněčná terapie je dostupná i v Česku
Příkladem dobré praxe v uvádění inovativní léčby na český trh je takzvaná CAR T buněčná terapie. Ta je v Česku od letoška dostupná také českým pacientům s určitými nádorovými nemocemi krve.
„Jedná se o svého druhu ‚živé léky‘ připravované na míru konkrétním pacientům z jejich vlastních bílých krvinek, které se upravují v několika málo laboratořích světa,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.
Buněčná terapie CAR T se od většiny standardních léčebných metod v hematoonkologii, jako jsou třeba chemoterapie nebo transplantace kostní dřeně, liší podle odborníků hlavně délkou podávání. Přípravek v CAR T terapii se pacientovi totiž podává jednorázově. Další rozdíl spočívá i v tom, že se každý lék připravuje pacientovi přímo na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek, tedy T-lymfocytů.
„Terapie je převratná v tom, že lze v in vitro podmínkách neboli ‚ve zkumavce‘ změnit bílé krvinky pacienta a naučit je rozpoznávat jakoukoliv nádorovou buňku, která má specifické povrchové znaky,“ říká přednostka Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol Lucie Šrámková.
Dodává, že CAR T buněčná terapie je cílená léčba ze skupiny imunoterapií. Využívá protinádorový efekt vlastního imunitního systému pacienta. CAR T znamená zkráceně Chimeric Antigen Receptor cells. Písmeno T značí T-lymfocyty. Zkratka CAR T tak popisuje, že jde o lymfocyty s uměle vloženými receptory.
První přípravky tohoto typu jsou dostupné dětským pacientům ve FN Motol. Dospělým pacientům pak na dalších pracovištích [FN Brno, FN Hradec Králové, VFN Praha, FN Plzeň a ÚHKT]. Na základě společného stanoviska Všeobecné zdravotní pojišťovny ČR a České lékařské společnosti JEP je léčba v indikovaných případech hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění.
„Na vývoji desítek dalších CAR T léčiv pracují výzkumníci inovativních farmaceutických společností po celém světě,“ doplňuje Dvořáček s tím, že se zkoumá rozšíření jejich léčebných možností na další onkologická onemocnění, včetně solidních nádorů.
mRNA technologie neřeší pouze covid-19
Dalším příkladem moderních léčivých přípravků jsou i mRNA očkovací látky. Ty jsou dnes každému známé kvůli očkování proti covidu-19. Nicméně je třeba upozornit, že jde o moderní technologii, která se dá účinně využít také u vakcín proti jiným infekčním onemocněním. Jako jsou chřipka, cytomegalovirová infekce, AIDS, ebola nebo malárie.
„Potenciálně však mohou být využity všude tam, kde jsou v lidském organismu buňky vnímané jako „cizí“, například buňky nádorové,“ upozorňují zástupci AIFP s tím, že se dají využít například při léčbě různých druhů leukémií, karcinomů plic, trávícího ústrojí, ledvin nebo melanomu.
mRNA technologie u očkovacích látek funguje tak, že se do organismu vpraví pouze informace, na jejímž základě si organismus sám vyrobí potřebný antigen. Oproti tomu tradiční vakcíny obsahují obvykle oslabený mikroorganismus nebo jeho část, které po podání v těle vyvolají imunitní odpověď, jež později chrání před daným onemocněním.
I přes čilý vývoj nových léčebných terapií a poměrně rychlé tempo jejich schvalování jsou tady pacienti, kteří na svůj lék stále čekají. Jde o účinná léčiva na onkologická onemocnění, Alzheimerovu chorobu, genové terapie v oblasti cystické fibrózy a další vzácná onemocnění, jako je třeba Huntingtonova choroba.
Podle Jakuba Dvořáčka se v budoucích letech pacienti dočkají některých významných léků v oblasti onkologie, přesněji pak u hematologických a solidních nádorů. Dále zřejmě i léčivých přípravků na Alzheimerovu chorobu, roztroušenou sklerózu a hepatitidu typu B.
–VRN–
Zajímalo by mně,jak dlouho ještě potrvá schválení léku Lequio-již se více než dva roky používá v Anglii,Německu atd.-byl schválen evropskou léčebnou agenturou již před dvěma lety.